Un recente studio ha dimostrato che l’acido ascorbico ha portato dei benefici nel trattamento di un modello di tale patologia nei topi.
L’obiettivo di questo seminario era analizzare la possibilità di una sperimentazione con acido ascorbico sui pazienti affetti da CMT1A.
Il seminario ha avuto partecipanti da tutta Europa, dagli Stati Uniti e dal Canada, insieme a due rappresentanti delle associazioni dei pazienti, provenienti dal Regno Unito e dall’Italia (AICMT).
Il seminario ha fortemente sostenuto la sperimentazione con acido ascorbico nella CMT1A e si è trovato accordo sul bisogno di elaborare una nuova scala di valutazione, specifica per la CMT1A, la Scala per la Neuropatia Charcot-Marie-Tooth (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score - CMTNS), che dovrebbe essere utilizzata come parametro primario per qualsiasi sperimentazione.
Sono stati determinati vari parametri secondari con una certa flessibilità per i gruppi individuali al fine di analizzare anche altri parametri aggiuntivi.
Il protocollo per la sperimentazione è stato stilato attraverso un gruppo di criteri essenziali, inclusi i dettagli sul dosaggio, sul monitoraggio, ecc.
I partecipanti al seminario hanno concordato che, nonostante alcuni centri fossero già pronti a dare inizio alle sperimentazioni, il modo ideale di portare a termine una sperimentazione era una collaborazione internazionale, in special modo per ottimizzare il reclutamento dei pazienti e permettere allo studio di rispettare i tempi.
Infine, è stato espresso un forte sostegno verso una rete internazionale per le sperimentazioni sulla CMT nella pianificazione ed esecuzione di sperimentazioni future.
Moderatori:
Prof. P. de Jonghe (Belgium),
Dr. D. Pareyson (Italy)
Dr. M. Reilly (United Kingdom)
Partecipanti:
Dr. M. Auer-Grumbach (Austria),
Dr. J. Berciano (Spain),
Dr. J. Blake (United Kingdom),
Prof. O. Blin (France),
Ms. K. Butcher (United Kingdom),
Ms. A. Detomas (Rappresentante Ass. It. CMT Italy),
Dr. O. Dubourg (France), Prof. H. Ehrenreich (Germany),
Prof. M. Fontes (France), Prof. A. Hahn (Canada), Prof. R. Hughes (United Kingdom),
Dr. R. Lewis (U.S.A.),
Dr. R. Mazanec (Czech Republic),
Dr. K. A. Nave (Germany), Dr. V. Planté Bordeneuve (France),
Dr. A. Schenone (Italy),
Dr. A. Solari (Italy),
Dr. F. Visioli (Italy),
Prof. M. de Visser (The Netherlands),
Dr. P. Young (Germany)